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真“药神”击败最凶险血癌

来源：科技日报时间：2022-12-02 06:20:59

【资料图】

白血病，俗称血癌，是一种造血干细胞恶性克隆性疾病。多少年来，全世界的医生们都在苦苦寻找治疗白血病的良方。中国工程院院士、内科血液学专家王振义也是其中之一。1959年，王振义第一次领教了白血病的恐怖。短短半年内，他眼睁睁地看着59位急性白血病患者接连离世，却束手无策。眼见病人备受折磨、家属伤心绝望，王振义一次又一次下定决心，要与这可怕的疾病奋战到底。在一份手稿中，王振义详细记录了白血病的各种分类，把它们视作他要攻克的一个个堡垒。

1972年，以色列专家曾在小鼠实验中发现，白血病细胞能在一定条件下发生逆转，分化为正常细胞。这让王振义似乎看到了一丝曙光。在该项研究的启发下，王振义决定通过诱导肿瘤细胞的方法，将肿瘤细胞变成正常细胞，从而治愈这种疾病。

这在理论层面上听起来容易，但真正实践起来可没有这样简单。有了初步想法以后，王振义向医院申请了一间只有四五平方米的实验室，自此开启了针对急性早幼粒细胞白血病的科研之路。急性早幼粒细胞白血病，是急性髓细胞白血病（AML）的一种特殊类型，被权威机构定为急性髓细胞白血病M3型，也是最为凶险、病情恶化最快、致死率最高的一种白血病，若不及时治疗，90%的病人将在半年内失去生命。当时国际上治疗该种白血病的主流方法是化疗，但是患者化疗后的5年存活率仅有10%—15%。这便是王振义寻找治疗急性早幼粒细胞白血病的起点。经过8年的钻研，王振义和助手发现全反式维甲酸诱导分化疗法可以在体外将白血病细胞诱导分化为正常细胞。而这时上天的历练也如期而至。

1985年的一天，上海儿童医院接收了一名年仅5岁的病人小静，她被确诊为急性早幼粒细胞白血病。时间正在一分一秒地流逝，也在不经意间一点一滴消耗着小静的生命，消磨着病人和病患家属的希望。

当王振义从妻子谢竞雄（时任上海儿童医院儿科血液病科医学顾问）口中得知小静的情况时，他几乎彻夜未眠。那时王振义研究急性早幼粒细胞白血病已取得了一定进展，多次实验证明，全反式维甲酸分化疗法可以使急性早幼粒细胞白血病的白血病细胞从恶性转为正常。面对小静的危急病情，王振义大胆提出了一个想法：能不能试一试全反式维甲酸诱导分化疗法？但反对声此起彼伏，因为在以往的用药中，维甲酸是作为治疗皮肤病的外涂用药。“我觉得没有错，我敢于承担这个责任。”面对质疑声，王振义如是说。

服药3天后，令人振奋的转机出现了，小静病情没有继续恶化；1个星期后，原本烧得神志不清的孩子睁开了眼睛；1个月后，小静的病情完全缓解。就这样，急性早幼粒细胞白血病病例竟然被成功治愈了。这一年，王振义采用同样的方法陆续治疗了24例急性早幼粒细胞白血病病人，病情缓解率超过了90%。自此全反式维甲酸成为了攻克急性早幼粒细胞白血病的“特效药”。

此后，王振义和他的学生又创造性地提出了全反式维甲酸联合三氧化二砷的治疗方法，使得急性早幼粒细胞白血病5年生存率从10%提高到97%以上，该成果被誉为“上海方案”，并被国际权威指南指定为一线经典治疗方案。但是王振义并没有为此申请专利，而是希望让更多患者能够以低廉的价格受益。

前两天，王振义刚刚过完他98岁的生日，如今他仍然奋斗在医学教育领域，指导各类教学工作，并自学视频会议软件系统，在线开展教学查房和“开卷考试”，燃烧自己的光和热。虽然攻克了急性早幼粒细胞白血病，王振义依旧感到遗憾。他说：“急性早幼粒细胞白血病的问题基本解决了，但白血病有20余种之多，我们还有更多的工作要做，更多的病人在等我们救治。”而手稿上尚未解决的其他类型的白血病就是王振义留给自己的使命。时至今日，千千万万的医学工作者和中国科学家都在以这样的精神时刻鞭策着自己，为了国家和人民无私奋斗。

张晓铮中国科协创新战略研究院

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